CRISPR tehnologija otvara novu eru u liječenju srčanih bolesti

Srčane bolesti vodeći su uzrok smrti u svijetu. Procjenjuje se da od njih godišnje umre gotovo 18 milijuna ljudi. Prevencija i liječenje uglavnom se oslanjaju na lijekove, operacije i promjene životnog stila. No znanost sada nudi nešto sasvim novo – mogućnost da se srčane bolesti spriječe na razini gena.

Tehnologija CRISPR već je nekoliko godina u središtu pozornosti jer omogućuje precizno uređivanje DNA. Znanstvenici sada pokazuju da je moguće ispraviti mutacije koje uzrokuju ozbiljne kardiovaskularne poremećaje. Među njima su nasljedne bolesti poput hipertrofične kardiomiopatije i aritmija, koje često pogađaju mlade i zdrave osobe, ponekad dovodeći do iznenadne smrti.

Nedavna studija na Sveučilištu Harvard demonstrirala je kako se CRISPR može koristiti za uklanjanje genetske mutacije povezane s opasnim poremećajem srčanog ritma. Kada su istraživači primijenili tehniku na miševima, uspjeli su spriječiti razvoj bolesti. Još važnije, tehnologija je djelovala dovoljno precizno da nije izazvala neželjene mutacije u drugim dijelovima genoma.

Profesor Eric Olson, vodeći istraživač u području genetske terapije, naglašava:

„Ovo je tek početak. Pokazali smo da je moguće popraviti srce na molekularnoj razini. Potrebno je još mnogo rada, ali potencijal je ogroman.“

Ako bi se ovi rezultati prenijeli na ljude, mogli bi značiti pravu revoluciju. Umjesto cjeloživotnog liječenja lijekovima ili složenih operacija, pacijenti bi mogli dobiti jednokratnu terapiju koja trajno uklanja uzrok bolesti. To ne bi bilo samo liječenje simptoma, nego izravno rješavanje korijena problema.

Ipak, izazovi ostaju. Najveći je pitanje sigurnosti. Kako dostaviti CRISPR točno u srčane stanice bez rizika za druge organe? Kako izbjeći neželjene mutacije koje bi mogle izazvati rak ili druge poremećaje? Znanstvenici razvijaju nove metode isporuke, uključujući virusne vektore i nanotehnologiju, ali put do široke primjene još je dug.

S druge strane, društveni učinak mogao bi biti ogroman. Srčane bolesti danas troše milijarde eura zdravstvenih proračuna. Ako se uspješno razviju genetske terapije, broj hospitalizacija, operacija i skupih lijekova mogao bi značajno pasti. To bi otvorilo prostor za ulaganje u druge segmente javnog zdravstva.

Za pacijente u Hrvatskoj i regiji ovo otvara pitanje dostupnosti. Genetske terapije već su se pojavile za određene rijetke bolesti, ali njihova cijena se mjeri u stotinama tisuća eura. Ako CRISPR dođe u praksu, bit će potrebno riješiti kako ga učiniti dostupnim svima, a ne samo privilegiranim pacijentima.

Ono što je sigurno jest da medicina ulazi u novo poglavlje. Srčane bolesti, nekad neizbježna sudbina, sada se možda mogu zaustaviti na izvoru – u genima.